Merakla beklenen Daraxonrasib adlı ilacın klinik denemesinin sonuçları doktorlara inatçı ve ölümcül bir hastalığı tedavi etme umudu verdi.
Bir kanser hücresinin illüstrasyonu. Daraxonrasib adlı deneysel bir hap, ölümcül pankreas kanseri hastalığına karşı önemli bir ilerleme sağlayarak, bu hastalığa yakalanmış kişilerin yaşam sürelerini uzattı.
Kırk yılı aşkın süredir üzerinde çalışılan bir pankreas kanseri ilacı, en inatçı ve ölümcül kanser türlerinden birini yenmeyi başardı; hastaların yaşam sürelerini uzattı ve tümörlerini normal kemoterapi görenlere göre iki kat daha uzun süre kontrol altında tuttu.
Chicago’da düzenlenen Amerikan Klinik Onkoloji Derneği toplantısının genel kurulunda sunulan ve aynı anda New England Journal of Medicine’de yayımlanan klinik çalışmanın ayrıntılı sonuçları, yıllardır kanser alanında en çok beklenen tıbbi sonuçlardan bazılarıdır . Geleneksel olarak hastalara sunabilecekleri seçenekler ve umut az olan onkologlar, sonuçları “emsalsiz”, “etkileyici” ve “muhteşem” olarak nitelendiriyor.
Çığır açıcı
“Bu gerçekten de çığır açıcı bir çalışma. Gerçekten dikkat çekici ve dönüm noktası niteliğinde,” dedi Mass General Brigham Kanser Enstitüsü’nde hepatobiliyer ve pankreas onkolojisi program direktörü Harsh Singh. “Bu, pankreas kanserinde gördüğümüz en büyük ilerleme olabilir.”
Hapı geliştiren biyoteknoloji şirketi Revolution Medicines’deki bilim insanları, şu anda bu yanıtları daha kalıcı hale getirmenin ve insanlara daha fazla zaman kazandırmanın yollarını bulmaya odaklanmış durumda. Ancak bu başarı, pankreas kanserinin çoğu vakasına ve akciğer ve kolorektal kanserlerin bir kısmına neden olan, en yaygın kansere yol açan gen olan KRAS adı verilen, ulaşılması zor bir geni hedeflemenin gücünü gösteriyor.
500 kişi üzerinde denendi
Deneyde, daha önce pankreas kanseri için bir kez tedavi görmüş ancak hastalığı ilerlemiş 500 kişiye ya da daraksonrasib adı verilen deneysel hap ya da geleneksel kemoterapi uygulandı. Hapı alanların yaşam süresi ortalama 13,2 ay olurken, kemoterapi alanların yaşam süresi 6,6 ay oldu.
Kanser tedavisinin etkinliğinin bir diğer ölçütü de “hastalığın ilerlemeden geçen süresi“dir; yani tümörlerin büyümeye veya yayılmaya başlamasından önceki süredir. Daraxonrasib, tümörleri 7,2 ay boyunca kontrol altında tutarken, kemoterapi ile bu süre 3,6 aydı.
Revolution Medicines’in CEO’su Mark Goldsmith, şirketin bilim insanlarının, sürekli bir başvuru süreciyle tüm verileri düzenleyici kurumlara sunmak için acil bir şekilde çalıştıklarını ve onay aldıkları takdirde ilacı ticari olarak piyasaya sürmeye hazır olduklarını söyledi.
Goldsmith, “Bu an için uzun zamandır hazırlanıyorduk. Amerika Birleşik Devletleri’nde ve küresel olarak bir ürünü başarıyla piyasaya sürmek için gereken tüm çeşitli boyutları geliştirdik,” dedi. Bu ayın başlarında, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), inceleme devam ederken ilaca erişimi genişletti.
Başarıya katkı verenler
Bu başarı, federal fonlar, hayırseverlik ve özel sektör tarafından desteklenen, on yıllarca süren bilimsel çalışmaların bir ürünüdür.
Ulusal Kanser Enstitüsü’nde çalışırken KRAS’ın kansere neden olan bir gen olduğunu ortaya koyan bilim insanlarından biri olan ve şu anda 86 yaşında olan Edward Scolnick, “İnsan pankreas kanserindeki mutasyon, yaklaşık 50 yıl önce keşfettiğimiz genle aynı” dedi. “Bu tür temel bilimsel çalışmalar, mevcut hükümet politikaları tarafından büyük ölçüde tehdit ediliyor.”
New Jersey, Randolph’ta yaşayan 83 yaşındaki Helene Rubin, deneme kapsamında ilacı kullanan hastalardan biri. 2022 yılında pankreas kanseri teşhisi konulan Rubin, ameliyat ve kemoterapi ile tedavi edildi.
Ancak son zamanlarda yapılan düzenli tıbbi taramalar, akciğerinde nodüllerin büyümeye başladığını gösterdi. Şubat ayında daraksonrasib tedavisine başladı. Başlangıçta üç haplık rejim, o kadar çok kusmasına neden oldu ki hastaneye kaldırıldı, ancak doktoru dozunu günde iki hapa düşürmeyi başardı. Ağzında yaralar ve parmak uçlarında kesikler olduğunu, ancak kemoterapi gördüğü zamana göre çok daha fazla enerjisi olduğunu ve taramalarının şu ana kadar iyi göründüğünü söyledi.
Rubin, “Bu haplara fiziksel olarak tepki vermediğimden değil, aldığım etki beni gerçekten çok fazla güçten düşürmüyor,” dedi.
Başlangıç için iyi
Pankreas kanseri hastalarını tedavi eden doktorlar bu ilacı, bu vahim hastalık için bir devrimin başlangıcı olarak görüyor. İlaç, yeni teşhis konmuş hastalar için ilk tedavi olarak hala test ediliyor ve başlangıçta verildiğinde daha da iyi sonuç vereceği umuluyor. Doktorlar, yaygın ve önemli olabilen yan etkileri (döküntü ve gastrointestinal semptomlar dahil) yönetmenin yollarına odaklanıyorlar.
NYU Langone Health’te pankreas kanseri araştırmacısı ve Perlmutter Kanser Merkezi direktörü Anirban Maitra, bir e-postada şunları yazdı: “Elimizde, hastalarımız için daha etkili kombinasyonlar oluşturmak üzere harika bir temel var. Bilim, bu daha etkili kombinasyonları yönlendirecek ve bu zaten çok hızlı bir şekilde gerçekleşiyor.”
