CRISPR-Cas9 gen tedavisi, Leber konjenital amaurosis 10 (LCA10) adı verilen bir nadir hastalığa neden olan mutasyonları ortadan kaldırma hedefiyle, ilk kez doğrudan vücuda uygulandı. Çocukluk çağında körlüğün önde gelen nedenlerinden olan hastalığın şu anda herhangi bir tedavisi bulunmuyor.
Şimdiye kadarki uygulamalarda, vücuttan çıkarılan hücrelerin genomları düzenlenerek tekrar vücuda verilirken, söz konusu denemede, bir virüsün genomuna kodlanan CRISPR-Cas9 bileşenleri doğrudan göze enjekte edildi.
LCA10 hastalığına yol açan mutasyonlar, retinadaki ışığa duyarlı fotoreseptör hücrelerini devre dışı bıraksa da, bu hücreler canlı kalır. LCA10'nun, görme yetisinde bir iyileşmenin sağlanabileceği birkaç hastalıktan biri olduğunu düşünen araştırmacılar, fotoreseptörleri yeniden aktive edebilmeyi umuyor.
