İster yaralanmanın ya da hastalığın bir sonucu olsun, birçok insan kronik ağrılardan şikayetçi. Tahminlere göre iki kişiden biri hayatının herhangi bir döneminde kronik ağrı çekebiliyor. Şu sıralar en ağır durumlarda genelde sadece opiod ağrı kesiciler işe yarıyor. Fakat bu ağrı kesicilerin önemli yan etkileri var: Bağımlılık yapan bu maddeler en kötü durumda da ağrı belleğini tetikleyebilirler. Bu yüzden kronik ağrıların tedavisi için etkili bir maddenin bulunması acil bir gereklilik.
Kaliforniya Üniversitesi’nden Ana Moreno ve ekibi alternatif bir tedavi yöntemini araştırdılar: Gen tedavisi. Bu tedavinin temeli, kişilerde ağrı hissini yok eden ender bir mutasyona uzanıyor. Mutasyon, sırt omuriliğinde yer alan ve ağrıyı aktaran nöronlardaki bir sodyum kanalını (NaV1.7) etkisizleştiriyor. NaV1.7 olmayınca kişiler örneğin elini kızgın bir nesneye bile değdirseler acı hissetmiyorlar. Daha fazla NaV1.7 proteinin bulunmasına yol açan diğer bir mutasyon ise daha fazla acı/ağrı hissedilmesine yol açıyor. Bu gene odaklanarak ağrı fenotipini değiştirebileceklerini düşünüyor araştırmacılar.
Uzmanlar söz konusu mutasyondan yararlanabilmek için gen makası CRISPR/Cas9’dan yararlandılar. CRISPR/Cas9’a dayanan genetik tedaviler kural olarak, hatalı genleri ya da gen parçalarını keserek, yerine işlevsel DNA parçalarını koyarak kalıcı etkiler sunuyor. Fakat ağrı tedavisinde kalıcı bir ağrı hissi kaybı istenmediği için, Cas9 enzimini DNA’yı kesmek yerine sadece genlerin okunmasını engelleyecek şekilde bağlanmasını sağlayacak bir teknolojiden yararlanıldı. Araştırmacılar farelerle gerçekleştirdikleri deneylerde başarılı sonuçlar elde ettiler. Genetik tedaviden geçirilen fareler patileri çok kızgın bir nesneye değdiğinde belirgin bir reaksiyon göstermediler. Bu da NaV1.7’nin bloke edilmesiyle ağrının dindiğini kanıtlıyor.
Araştırmacılar aynı başarılı sonucu diğer bir tedavi yöntemiyle de elde ettiler: Genom düzenleme tekniği. Bu teknikte “çinko parmak proteinleri” genlerin okunmasını engelliyorlar. Moreno ve arkadaşları sonuçları klinik ortamda da uygulayabilmek için bir firma kurmuşlar. Bu kuruluş farelerde denenmiş olan tedavi yöntemlerin insanda kullanılabilecek kadar iyileştirmek için çalışacak. Daha sonra ise primatlarda test edecek. Tahminlere göre klinik çalışmalar birkaç yıl içinde başlayacak.
