Onaylanan ilk CRISPR tedavisi kısmen kırmızı kan hücrelerinin orak bir şekil oluşturmasına neden olan orak hücre hastalığı olan hastalara uygulandı.
İngiltere Krispi (Crispr) gün düzenlemesine ilk onay veren ülke oldu ve Orak hücre ve B-talasemi (Akdeniz anemisi) hastalıklarında gen düzenlemesi ile başarılı sonuç alındı. Oksijen taşıyan protein hemoglobini kodlayan genlerin hatalı versiyonlarının neden olduğu orak hücre hastalığını ve B-talasemi gen düzenlemesi ile tedavi edildi. Tedavi orak hücre hastalığı olan 29 kişiden 28'ini en az bir yıl boyunca zayıflatıcı ağrıdan kurtardı ve B-talasemili 42 hastanın 39'u en az bir yıl boyunca transfüzyona (kan nakline) ihtiyaç duymayı bıraktı. Bununla birlikte, kişi başına tahmini 2 milyon ABD Doları tutarındaki bir fiyatı vardı tedavinin. Bu da şimdilik çok sınırlı hasta bu tedaviden yararlanabilecek.
Dünyada bir ilk olarak Birleşik Krallık ilaç düzenleme kurumu, tedavi olarak CRISPR-Cas9 gen düzenleme aracını kullanan bir tedaviyi onayladı. Karar, keşfinden bu yana geçen on yılda devrim niteliğinde olarak övülen biyoteknoloji için bir başka önemli noktaya işaret ediyor.
Casgevy adı verilen terapi, orak hücre hastalığı ve B-talasemi gibi kan koşullarını tedavi edecek. Orak hücre anemisi olarak da bilinen orak hücre hastalığı, zayıflatıcı ağrıya neden olabilir ve B-talasemili kişiler sıklıkla düzenli kan nakline ihtiyaç duyar.
İngiltere'deki Oxford Üniversitesi'nden genetikçi Kay Davies, UK Science Media'ya yaptığı açıklamada, "Bu, birçok genetik hastalığın potansiyel tedavisi için gelecekte CRISPR tedavilerinin daha fazla uygulanmasına kapıyı açan dönüm noktası niteliğinde bir onaydır" dedi.
