Biyoteknolojik ilaçlar, gen terapisi, kişiselleştirilmiş tıp ve ileri tedavi uygulamalarına yönelik ilaçlar, Türkiye ve Türkiye’deki hastalar için önemli fırsatlar sunuyor. Türkiye’de de biyoteknolojik ürünlerin payı giderek artıyor.
Dr. Ecz. Nihan Burul Bozkurt - Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği Sağlık Politikaları Direktörü
Biyolojik ilaçlar, başta onkoloji, enfeksiyon, otoimmün hastalıklar ve solunum sistemine etki eden çeşitli hastalıklar olmak üzere birçok hastalığın tedavisinde yaklaşık 30 yıldır devrim olarak ifade edilebilecek önemli katkılar sağlamış; hastaların yaşam sürelerini ve kalitesini artırmıştır. İlaç endüstrisinde yenilikçi bir alana sahip olan biyoteknolojik ilaçların üretimi, ilk defa 1982’de insülin ile başlamış ve çeşitli hormonlar, enzimler, kan veya plazma ürünleri, immünolojik ürünler, gen-hücre tedavisi ürünleri ve sağlık harcamaları alanında önemli bir yere sahip olan monoklonal antikorların geliştirilmesi ile günümüze kadar gelmiştir. Birçok önemli hastalığın tedavisinin geliştirilmesinde rol oynayan biyoteknolojik metotlar, artan sağlık hizmetleri ihtiyacına da çözümler üretilmesine fayda sağlamaktadır. Bu paralelde, ileri teknolojinin, global olarak tedavilerin ve tıp dünyasının geleceğini inşa edeceği gerçeği anlaşılmaktadır. Yaşamları tehdit eden ölümcül ve kronik hastalıkların tedavisinde biyolojik sistemlerle üretilen büyük ve kompleks moleküller umut ışığı olarak görülmektedir. Biyoteknolojik ilaçlar, gen terapisi, kişiselleştirilmiş tıp ve ileri tedavi uygulamalarına yönelik ilaçlar, Türkiye ve Türkiye’deki hastalar için önemli fırsatlar sunacaktır.
Referans biyoteknolojik ürünler, patent korumasına sahip, tam dosya ile ruhsatlandırılmış yeni ürünlerdir. Ruhsatlı bir biyoteknolojik referans tıbbi ürüne moleküler yapı, kalite, etkililik ve güvenlilik açısından yüksek derecede benzeyen, orijinal ürüne kıyasla kısaltılmış bir prosedür ile ruhsatlandırılmış ürünler ise biyobenzer ürün olarak tanımlanır.
Biyobenzer ilaç ile referans ilaç arasında kaçınılmaz yapısal farklılıkların etkililik ve güvenlilik açısından fark yaratıp yaratmadığını test etmek için klinik araştırmalara ihtiyaç vardır. Biyobenzerlerin faz I (güvenlilik, farmakokinetik) araştırmalarında amaç doz bulmak değil, biyobenzer ürünün referans ürünle aynı dozda benzer farmakokinetik profile sahip olduğunu göstermektir. Faz III (etkililik- yan etkilerin takibi) araştırmaların amacı ise benzer klinik etkililiği göstermektir.
Geliştirme ve klinik öncesi test aşamaları tamamlanmış bir biyolojik ilacın, son etapta klinik araştırmalar ile insanlar üzerinde etkili ve güvenli olduğunun gösterilmesi gereklidir. Eksiksiz olarak gerçekleştirilen klinik araştırmaların maliyeti ise toplam ilaç Ar-Ge maliyetinin %60 ila 70’ine tekabül edebilmektedir. Biyobenzer ilaçların güvenliliği ve etkililiğinin ispatında karşılaştırmalı klinik araştırmalar bir gerekliliktir ve bu ilaçların geliştirme süreci; moleküle özgü uyarlama (tailoring), ayarlama (fitting), karşılaştırma (comparison) ve doğrulama (confirmation) aşamalarını kapsamaktadır. Dünyada saygın ruhsatlandırma otoriteleri, klinik öncesi ve klinik verileri de kapsayan; farmakokinetik, farmakodinamik, immünojenisite ve etkililik gibi klinik parametreler özelinde yeterli benzerliğin gösterilmesine olanak sağlayan “kanıt bütünlüğü” yaklaşımıyla biyobenzerliğin değerlendirilmesi gerektiğini kabul etmektedirler.
Hastalıklara çare bulana dek çalışan araştırmacı ilaç firmalarının oluşturduğu sektörümüz, Ar-Ge faaliyetlerinin en yoğun olduğu sektördür. Bu faaliyetler sonucunda, hastalar için umut olabilecek yeni bir molekülü geliştirmek 10-15 yıllık süreleri bulmakta ve 10.000 molekülden yalnızca 1 veya 2’si bir ilaca dönüşebilmektedir. Bu konuda yapılan IQVIA’nın bir çalışmasına göre global olarak gelişim süreci devam eden en değerli 20 ilacın 15’ini biyolojik ilaçlar oluşturmaktadır.
Tüm dünyada biyolojik ürün pazarında dikkat çekici bir büyüme devam ederken, küresel anlamda yaşanan bu gelişmelere paralel olarak Türkiye’de de biyoteknolojik ürünlerin payı artmaktadır. Reçeteli ilaç pazarında 2018’de 1,1 milyar ABD doları büyüklüğü ile yaklaşık yüzde 17,6 oranında bir paya sahip olan biyoteknolojik ilaçların, 2019 yılında Türkiye’deki toplam pazar büyüklüğü 1 milyar 814 milyon ABD dolarına ulaşmış olup, bu değer toplam ilaç pazarının yaklaşık yüzde 23,5’ini oluşturmuştur. 2020 yılında ise biyoteknolojik ilaçların pazar büyüklüğü 1 milyar 886 milyon ABD dolarına yükselmiştir ve bu değer, toplam ilaç pazarının yaklaşık yüzde 25,1’ine tekabül etmektedir.
Referans biyoteknolojik ve biyobenzer ilaçlar Türkiye’nin ilaç harcamalarında önemli bir paya sahip olmakla birlikte bu payın zamanla daha da artması beklenmektedir. Bu kapsamda ilaç endüstrisinin hedeflerinden birisi de bu ilaçların Türkiye’de dünya standartlarında ve kalitesinde geliştirilip üretilmesi, bu alanda teknolojik birikim yaratılması ve yenilikçi ürünlerle ülke ekonomisine katkı sağlanmasıdır. Geliştirilen ilaçların Türkiye ile sınırlandırılmadan, küresel olarak da pazarlanabilmesi için uluslararası kılavuzlarda tanımlanmış olan Faz 1 (güvenlilik, farmakokinetik) ve Faz 3 (etkililik- yan etkilerin takibi) çalışmaları yapılmış olmalı ve İyi Üretim Uygulamaları (GMP) koşullarına uygun üretilmiş olmalıdır.
İlaç endüstrisinde bu derece büyük önem arz eden bir alanda, Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin (AIFD) koşulsuz desteği, uzman akademisyenlerin özgün ve tarafsız araştırmaları ve bilimsel özgürlüğü temel alan emekleri ile hazırlanan “Biyoteknolojik İlaçlar” kitabı tüm sektör için bir başvuru kaynağı oldu. Referans biyoteknolojik ve biyobenzer ürünlerin üretimi, kalitesi, preklinik-klinik çalışmaları ve güvenliliği konularını her yönü ile ele alan esere biyoteknolojikilaclar.net adresinden ücretsiz olarak erişilebiliyor.
Dr. Ecz. Nihan Burul Bozkurt
Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği Sağlık Politikaları Direktörü
Bu bir ilandır.
